百时美施贵宝(BMS)与2seventy bio8月11日共同宣布，其嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法Abecma(idecabtagene vicleucel)在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者的KarMMa-3临床3期试验当中达到主要终点。

多发性骨髓瘤是一种目前仍不可治愈的血液细胞癌症，主要影响骨髓内一种称之为浆细胞的细胞。当恶性增生时，这些浆细胞会扩散并取代骨髓内的正常细胞。在2020年，全世界预估有17.6万人被诊断患有多发性骨髓瘤。虽然少数患者在确诊时并无明显症状，但大部分的病患会出现包含骨折、疼痛、低红细胞值、疲劳、高钙值、肾脏问题、感染等情形，并为此就医而诊断患有多发性骨髓瘤。

Abecma是一款“first-in-class”靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T细胞免疫疗法。此疗法在2021年3月于美国获批用以治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者曾接受过包含免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂与抗CD38抗体等至少4线以上的疗法。Abecma可以辨认并与多发性骨髓瘤上的BCMA结合，进而导致CAR-T细胞的增生、细胞因子释放以及毒杀BCMA表达细胞。

KarMMa-3是一项随机、多中心、全球性的关键临床3期试验，目的为检验Abecma与现有标准治疗方案相比，在曾经接受过2-4线疗法，并对最后一次疗法不应答的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效。此试验的主要终点为无进展生存期，即病患在随机分配后至产生疾病进展或因任何原因死亡记录的时间。关键次要终点包含总缓解率与总生存期。

根据独立中心审评的预定中期分析结果，KarMMa-3试验达成其主要终点，即在无进展生存期上呈现统计上显著的改进。与标准治疗相比，Abecma在关键次要终点总缓解率上亦有所改善，而另一项关键次要终点总生存期则仍在进行追踪。试验在安全性方面亦与其在之前试验所显示的结果一致，没有观察到新的安全性问题。

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