GSPT1靶向蛋白降解剂CG009301,招募血液肿瘤(急性髓系白血病、急性淋巴白血病、骨髓增生异常综合征等)患者参加临床试验

2025-08-29
CG009301是睿跃生物(Cullgen)自主研发的高选择性GSPT1靶向蛋白降解剂[1]

靶向蛋白降解技术以其独特的“事件驱动”作用机制,成功突破了传统小分子药物对“不可成药”靶点的治疗局限,为肿瘤、神经退行性疾病等重大疾病的治疗开辟了新途径[2]


编码基因G1S期的转换1基因(G1 to S phase transition 1GSPT1)是一种高度保守的真核翻译终止因子,通过结合真核释放因子 1(eRF1)形成功能性复合物,特异性识别终止密码子,进而迫使新生肽链从核糖体上解离。GSPT1的下调可导致不同肿瘤细胞关键蛋白的异常表达,抑制增殖或诱导细胞凋亡[2]






CG009301临床试验进行中


在CDE官网显示[3],一项注射用CG009301在复发或难治性成人血液恶性肿瘤受试者中的I期临床研究正在进行中,招募复发/难治性血液恶性肿瘤(包括但不限于急性髓系白血病、急性淋巴白血病、骨髓增生异常综合征等)患者参加若有需要,可咨询医学部老师。
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血液恶性肿瘤介绍


淋巴瘤、白血病与骨髓增生异常综合征(MDS)均为临床常见的血液系统恶性肿瘤类型,患者多存在免疫功能紊乱现象,导致免疫系统难以有效发现并清除患者体内异常细胞,不利于其病情控制[4]


急性髓系白血病(AML)是一种常见的克隆性造血干细胞疾病,其特征是骨髓中白血病原始细胞的克隆性增殖,这些原始细胞无法成熟为功能正常的血细胞,从而导致骨髓造血功能受损[5]


急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种由骨髓中的B淋巴细胞或T淋巴细胞前体细胞异常增殖引起的恶性肿瘤。尽管目前治疗手段不断进展,但成人ALL相较儿童ALL的化疗耐受性更差,且许多患者还会遇到复发等问题[6]


骨髓增生异常综合征(MDS)是一组克隆性骨髓造血肿瘤,其特征是持续性不明原因的全血细胞减少和形态异常,并有发展为骨髓衰竭或急性髓性白血病的风险。MDS的临床表现主要是贫血及相关症状、感染和出血等[7]



肿瘤患者申请参加临床试验须知:


参与临床试验的患者,可以免费用试验新药,与试验相关的检查也是免费的。


目前有CAR-T、TIL等细胞疗法,PD-1/PD-L1等免疫治疗药物,小分子抑制剂、双抗、单抗、ADC等靶向药物的临床试验正在进行中。


正在招募肺癌、食管癌、肝癌、胃癌、结直肠癌、宫颈癌、卵巢癌、乳腺癌、胆管癌、子宫内膜癌、黑色素瘤、肉瘤、恶性血液疾病、淋巴瘤等各种恶性肿瘤,想要了解或者参加临床试验项目,可以咨询我们医学部的老师。

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参考文献:

1.睿跃生物(Cullgen)GSPT1靶向蛋白降解药物项目获得临床试验批准, Cullgen官方微信公众号,文章发布于2024年10月08日.
2. 段海婷,李林洁,董晓武,等.基于蛋白降解靶向嵌合体/免疫调节药物的双功能降解剂研究进展[J].药学进展 2025 年 7 月 第 49 卷 第 7 期:514-523.
3.国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网.
4.刘进伟. 不同血液系统恶性肿瘤NK细胞水平及其受体表达[J]. 罕少疾病杂志 2024年7月 第31卷 第 7 期 总第180期:130-132.
5.洪莉莉,李宇晴,庄海峰. CCAAT增强子结合蛋白α在急性髓系白血病中的研究进展[J]. 浙江医学 2025年第47卷第15期:1667-1672.
6.董 婷,张 芹,汤一菲,等. 血清Flt3L、PGRN 水平与急性淋巴细胞白血病患者疾病危险度、疾病转归的关系[J]. 国际检验医学杂志2025年7月第46卷第13期:1537-1541.
7.高文娟,高俊杰,李琦曌,等. 骨髓增生异常综合征发病机制的研究进展[J]. 中国医药指南 2025 年 6 月 第 23 卷 第 17 期:34-37.


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