靶向蛋白降解技术以其独特的“事件驱动”作用机制,成功突破了传统小分子药物对“不可成药”靶点的治疗局限,为肿瘤、神经退行性疾病等重大疾病的治疗开辟了新途径[2]。
编码基因G1到S期的转换1基因(G1 to S phase transition 1,GSPT1)是一种高度保守的真核翻译终止因子,通过结合真核释放因子 1(eRF1)形成功能性复合物,特异性识别终止密码子,进而迫使新生肽链从核糖体上解离。GSPT1的下调可导致不同肿瘤细胞关键蛋白的异常表达,抑制增殖或诱导细胞凋亡[2]。
淋巴瘤、白血病与骨髓增生异常综合征(MDS)均为临床常见的血液系统恶性肿瘤类型,患者多存在免疫功能紊乱现象,导致免疫系统难以有效发现并清除患者体内异常细胞,不利于其病情控制[4]。
急性髓系白血病(AML)是一种常见的克隆性造血干细胞疾病,其特征是骨髓中白血病原始细胞的克隆性增殖,这些原始细胞无法成熟为功能正常的血细胞,从而导致骨髓造血功能受损[5]。
急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种由骨髓中的B淋巴细胞或T淋巴细胞前体细胞异常增殖引起的恶性肿瘤。尽管目前治疗手段不断进展,但成人ALL相较儿童ALL的化疗耐受性更差,且许多患者还会遇到复发等问题[6]。
骨髓增生异常综合征(MDS)是一组克隆性骨髓造血肿瘤,其特征是持续性不明原因的全血细胞减少和形态异常,并有发展为骨髓衰竭或急性髓性白血病的风险。MDS的临床表现主要是贫血及相关症状、感染和出血等[7]。
参与临床试验的患者,可以免费用试验新药,与试验相关的检查也是免费的。
目前有CAR-T、TIL等细胞疗法,PD-1/PD-L1等免疫治疗药物,小分子抑制剂、双抗、单抗、ADC等靶向药物的临床试验正在进行中。
正在招募肺癌、食管癌、肝癌、胃癌、结直肠癌、宫颈癌、卵巢癌、乳腺癌、胆管癌、子宫内膜癌、黑色素瘤、肉瘤、恶性血液疾病、淋巴瘤等各种恶性肿瘤,想要了解或者参加临床试验项目,可以咨询我们医学部的老师。
参考文献: