DCR高达93.8%!奥雷巴替尼纳入突破性治疗品种,用于SDH缺陷型胃肠道间质瘤

2023-06-09

近日,奥雷巴替尼(曾用名:耐克替尼,商品名:耐立克)被中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)纳入“拟突破性治疗品种”公示名单,用于治疗既往经过一线治疗的琥珀酸脱氢酶(SDH)缺陷型胃肠道间质瘤(GIST)患者。

胃肠间质瘤(gastrointestinal stromal tumor,GIST)是一种好发于消化道的间叶源性肿瘤,其发病率约为1/10万-2/10万,在临床上显示不同的生物学行为,以瘤细胞显示卡哈尔间质细胞(interstitial cells of Cajal)分化为特征,免疫组织化学标记显示瘤细胞通常表达CD117和DOG1,分子检测显示超过 80% 的GIST患者具有KIT或PDGFRA基因活化突变,少数病例(约占10%-15%)未发生KIT/PDGFRA基因突变,被称为野生型GIST ——包括琥珀酸脱氢酶(SDH)亚单位 、BRAF、NF1、K/NRAS和PIK3CA等基因突变,以及NTRK3、FGFR1和BRAF等基因重排等。在野生型GIST中,SDH缺陷型GIST占比超过 50% ,这一罕见亚型存在巨大的、未被满足的临床需求。据悉,SDH缺陷型GIST患者通常对现有的TKI药物不敏感,虽然早期的局限性患者可通过手术治疗,但大部分患者仍然会复发。目前尚无针对复发和晚期SDH缺陷型GIST患者的标准治疗方案,5 年无事件生存率(EFS)仅为 24% 。

耐立克是亚盛医药原创 1 类新药,是第三代TKI和多激酶抑制剂,靶向ABL1、KIT、PDGFR、FGFR、FLT3、VEGFR和SRC,是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物,对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果,获国家“重大新药创制”专项支持。

此次获批是基于一项正在进行的开放标签、多中心1b/2期试验(NCT03594422)的初期数据。这项研究旨在评估口服奥雷巴替尼在GIST或其它实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学(PK)和抗肿瘤活性。研究参与者每隔一天口服一次奥雷巴替尼(28天为一个周期)。在 3 名患者接受 20 mg剂量治疗后,其他患者按 1:1:1 的比例随机分配,分别接受30 mg、40 mg和 50 mg剂量的药物治疗。

根据 2023 年ASCO会议上公布的数据显示:截止 2023 年 1 月 15 日,共入组SDH缺陷型GIST患者 20 例。患者中位年龄为 30 岁(14-56)。奥雷巴替尼采用 20-50 mg(50 mg剂量组n = 6;40 mg剂量组n = 8;30 mg剂量组n = 6),隔日给药(QOD)的方式,28 天为一个治疗周期。20 例SDH缺陷型GIST患者的中位治疗时间为 7.8(1.81 - 42.3)个月,其中 5 例患者获得部分缓解(PR)。在接受奥雷巴替尼治疗 16 周以上的 16 例可评估疗效的患者中,CBR(CBR = CR [完全缓解] + PR + SD [疾病稳定]> 16周)为 93.8%(15/16)。奥雷巴替尼的最长的治疗持续时间达 42 个月。


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