异基因造血干细胞移植(SCT)后复发在急性髓系白血病(AML)中仍然常见。Revumenib已被批准用于复发/难治性(R/R)NPM1突变(NPM1mt)或KMT2A重排(KMT2Ar)急性白血病[1]。
在2026年ASCO大会上,公布了menin抑制剂瑞维美尼(Revumenib)作为急性髓系白血病(AML)异基因造血干细胞移植后的维持治疗临床研究数据[1]。
共纳入21例携带NPM1mt、KMT2Ar或NUP98重排(NUP98r)的AML患者(11例成人,10例儿童);中位年龄20岁(范围,1-69),16例患者(76%)携带KMT2Ar,4例(19%)携带NPM1mt,1例儿童患者携带NUP98r。
异基因造血干细胞移植前,revumenib根据AUGMENT-101试验(NCT04065399,n=8)或扩大使用计划(NCT05918913,n=2)作为单药治疗,或根据SAVE试验(NCT05360160,n=11)与口服地西他滨和维奈克拉联合治疗。
患者既往接受过中位3线(1-11)治疗,12例患者(57%)既往接受过SCT,4例患者接受SAVE方案作为一线治疗。SAVE方案后的SCT后维持治疗计划为期1年。
在当前异基因造血干细胞移植时,19%的患者处于首次完全缓解(CR1,来自SAVE方案),81%处于第二次或更多次完全缓解(CR2+,来自SAVE方案或单药治疗)。
异基因造血干细胞移植后启动revumenib的中位时间为2.8个月,中位治疗持续时间为6.7个月。
中位随访18.2个月,自异基因造血干细胞移植起的中位总生存期(OS)和无事件生存期(EFS)均未达到。1年和2年OS率均为89%,1年和2年EFS率分别为84%和73%。1年累积复发率(CIR)为11%。
在CR2+患者中,2年OS率为93%,1年CIR为13%。
相比之下,在menin抑制剂问世前接受治疗的相同基因型的历史SCT队列中的数据如下表:
Revumenib组与历史队列的比较

Revumenib作为menin-KMT2A相互作用抑制剂,在AML异基因移植后维持治疗中展现了令人瞩目的疗效:21例多线治疗后的高危患者,2年OS率达89%,1年累积复发率仅11%,显著优于历史对照。
让menin通路成为AML治疗中受关注的靶点之一。
menin抑制剂HMPL-506正在进行I期临床研究,评估在急性髓系白血病中的安全性和疗效。同为menin抑制剂,HMPL-506能否在保持疗效或更好?
参与临床试验的患者,可以免费用试验新药,与试验相关的检查也是免费的。
目前有CAR-T、TIL等细胞疗法,PD-1/PD-L1等免疫治疗药物,小分子抑制剂、双抗、单抗、ADC等靶向药物的临床试验正在进行中。
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3.国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网.