2025年11月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予索托克拉（Sonrotoclax，BGB-11417）用于治疗既往接受过BTK抑制剂治疗的复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）成人患者的“优先审评”资格。这意味着该药物有望更快获得审评决定，为临床提供新的治疗选择。

这一决定是基于一项名为BGB-11417-201的全球多中心I/II期临床试验的积极结果。

研究显示，在既往接受BTK抑制剂治疗的125例R/R MCL患者中，索托克拉取得了具有临床意义的治疗反应，并在多个关键终点上展现出积极信号，包括达到了由独立评审委员会评估的总体缓解率（ORR）这一主要终点，并在多个次要终点包括完全缓解（CR）率、缓解持续时间（DOR）和无进展生存期（PFS）上也显示出具有临床意义的疗效。同时安全性总体耐受性良好，毒性可管理。详细数据将在2025年ASH年会上公布。

值得注意的是，FDA已于2025年10月向索托克拉授予了突破性疗法认定，此次再获优先审评，也反映出其潜在临床价值和该适应症的迫切医疗需求。

本研究为全球、多中心、单臂、开放标签的1/2期试验（NCT05471843），共两部分：

入组标准（核心要求）

·年龄≥18岁；

·组织学确诊MCL；

·既往接受MCL系统治疗，包括抗CD20治疗及BTK抑制剂；

·疾病复发或难治，且具可测量病灶；

·ECOG 0–2，器官功能良好；

·能够提供存档组织或接受新的肿瘤活检。

研究设计：

第一部分（剂量探索）：22例患者参与，旨在评估160mg与320mg每日一次剂量的安全性与耐受性，并确定推荐II期剂量。

·主要终点：剂量限制性毒性、治疗相关不良事件、严重不良事件、肿瘤溶解综合征。

·次要终点：药代动力学特征。

第二部分（疗效评估）：103例患者接受320mg每日一次（经爬坡给药后） 的治疗，以进一步验证疗效。

·主要终点：独立评审委员会评估的ORR。

·关键次要终点：治疗相关不良事件、严重不良事件、生命体征和实验室检查变化、体格检查与生活质量评估。

·与两部分共同评估的终点包括：DOR、PFS、总体生存期（OS）。

为了加速全球审评进程，百济神州（BeOne Medicines）计划将索托克拉纳入FDA的 Project Orbis项目。该项目旨在促进肿瘤新药在多个国家和地区同步申报与审评，有望进一步缩短患者获得新药的时间。

公司也计划向包括欧洲药品管理局在内的其他国家和地区提交同一临床试验的数据包，以推动全球上市审批。

百济神州全球研发负责人表示，索托克拉从突破性疗法认定到优先审评，在短时间内快速推进，反映出研究数据的强度与临床需求的迫切性。

他同时强调，该药作为新一代BCL-2抑制剂，与泽布替尼（zanubrutinib）及新型BTK降解剂BGB-16673等研发管线，共同构成公司在血液肿瘤领域的核心布局。

❶索托克拉获FDA优先审评，目标适应症为BTK抑制剂治疗后R/R MCL成人患者。

❷关键依据：BGB-11417-201试验获得积极ORR、CR、DOR 和PFS成果，安全性可管理。

❸下一步：数据将在2025 ASH年会公布，计划参与Project Orbis，并向全球其他监管机构递交申报。

随着更多数据披露，索托克拉有望成为R/R MCL新的靶向治疗选择。

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原文链接：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-priority-review-to-sonrotoclax-for-r-r-mantle-cell-lymphoma