76.9%肿瘤患者完全缓解，CAR-T细胞疗法PA3-17获美国和欧盟孤儿药资格认定，临床试验正在进行中
博生吉医药科技（苏州）有限公司，将在2025年欧洲血液学协会(EHA) 上，公布PA3-17注射液治疗复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）的I期临床试验长期随访数据[1]。
方法：患者接受淋巴细胞清除术，然后输注PA3-17不同剂量（0.5×10⁶, 2×10⁶或4×10⁶ CAR-T/kg），还有推荐的II期剂量（RP2D）。
截至2025年2月19日，共招募了13例患者（剂量1、2、3组各3例患者，RP2D组4例患者），所有患者均接受了PA3-17注射液的单次输注，并完成了28天的剂量限制毒性（DLTs）评估。
疗效数据显示，客观缓解率（ORR）为84.6%（11/13），其中76.9%（10/13）达到完全缓解（CR）。
69.2%（9/13，8例患者CR）在3个月保持缓解，50.0%（4/8）患者在输注后保持CR＞15个月，且均未进行干细胞移植（SCT），其中2例患者在21个月仍检测到CAR-T细胞。
值得注意的是，一例既往接受过干细胞移植且肿瘤负荷较大（＞7cm）的患者，在接受PA3-17注射液治疗后28天即达到完全缓解，6个月后成功接受二次移植。
结论：PA3-17注射液在经多线治疗失败的晚期R/R T-ALL/LBL患者接受PA3-17注射液治疗后，50%的CR患者在1年内保持无进展生存。
在CDE官网显示[2]，一项PA3-17注射液治疗成人复发/难治性 CD7 阳性血液淋巴系统恶性肿瘤患者的开放标签、剂量递增的 I 期临床研究正在进行中，若有需要，可咨询医学部老师申请入组。
T 淋巴母细胞淋巴瘤/急性淋巴细胞白血病 (T-LBL /ALL) 是T淋巴母细胞来源的高侵袭性肿瘤。在儿童ALL中，T-LBL/ALL约占15%，在成人ALL中，T-LBL /ALL 约占25%[4]。
CD7除了在正常T和NK细胞中表达，在其他组织细胞中不表达外，还在T-ALL/LBL细胞中高度表达，因此，CD7被认为是开发CAR-T治疗T-ALL/LBL的潜在靶点[4]。
参与临床试验的患者，可以免费用试验新药，与试验相关的检查也是免费的。
目前有CAR-T、TIL等细胞疗法，PD-1/PD-L1等免疫治疗药物，小分子抑制剂、双抗、单抗、ADC等靶向药物的临床试验正在进行中。
正在招募肺癌、食管癌、肝癌、胃癌、结直肠癌、宫颈癌、卵巢癌、乳腺癌、胆管癌、子宫内膜癌、黑色素瘤、肉瘤、恶性血液疾病、淋巴瘤等各种恶性肿瘤，想要了解或者参加临床试验项目，可以咨询我们医学部的老师。
参考文献：
2.国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网.
3.【重磅突破】博生吉PA3-17注射液为复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤患者点燃长期生存新希望，博生吉细胞研究官方公众号，文章发布于2025年5月16日.